Auszug
Evidenz und Zulassung Die mit der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 verknüpften regulatorischen und ökonomischen Anreize haben bewirkt, dass seit 2000 etwa 180 Orphan-Arzneimittel zugelassen wurden – mitunter allerdings basierend auf geringer Evidenz für ihre Wirksamkeit, Sicherheit und Kosteneffizienz –, von denen sich 2018 noch knapp 120 Orphan-Arzneimittel auf dem Markt befinden. Angesichts der hohen Preise für Orphan-Arzneimittel und des steten Umsatzwachstums haben pharmazeutische Unternehmer Arzneimittel zur Behandlung seltener Krankheiten als sehr lukratives Geschäftsfeld entdeckt. Von verschiedenen Organisationen werden deshalb Reformen über Arzneimittel für seltene Leiden gefordert, um einen weiteren Missbrauch bestehender Regularien zu vermeiden. Deshalb sind aktuelle Initiativen auf europäischer Ebene zu begrüßen, wie die kürzlich durchgeführte öffentliche Konsultation der Europäischen Kommission zur Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden und die bereits verabschiedete Verordnung (EU) 2018/781 der Kommission vom 29. Mai 2018 (Europäische Kommission
2018). …